Estados Unidos aprobó por primera vez un tratamiento que puede frenar el daño cerebral en niños con síndrome de Hunter y dio esperanza a familias tras más de 20 años sin avances en esta enfermedad genética
La autorización de la FDA marca un cambio en el tratamiento de esta enfermedad rara al permitir intervenir el deterioro neurológico si se detecta a tiempo
EEUU — La Administración de Alimentos y Medicamentos aprobó el medicamento Avlayah, una terapia innovadora diseñada para tratar el síndrome de Hunter, una afección que provoca deterioro neurológico progresivo en niños.
Se trata del primer avance en más de 20 años con capacidad de impactar directamente el cerebro, mediante un esquema de aprobación acelerada.
La información fue publicada originalmente por Infobae, con base en datos clínicos y reportes médicos.
¿Qué resultados mostró el tratamiento?
De acuerdo con los ensayos clínicos, el tratamiento mostró resultados relevantes en población pediátrica:
- 93% de los niños tratados alcanzaron niveles cercanos a los de personas sanas en un biomarcador clave
- Los resultados se observaron tras 24 semanas de tratamiento continuo
El especialista Joseph Muenzer explicó que este indicador está directamente relacionado con la posibilidad de frenar el deterioro neurológico.
¿Por qué es un avance importante?
El síndrome de Hunter es una enfermedad genética causada por la ausencia de una enzima esencial, lo que provoca:
- Acumulación de toxinas en órganos
- Daño cerebral irreversible
- Pérdida de habilidades como hablar y caminar
- Reducción de la expectativa de vida, en muchos casos antes de los 21 años
Hasta ahora, tratamientos como Elaprase solo lograban retrasar el deterioro físico, sin impacto en la función cognitiva.
El nuevo medicamento logra atravesar la barrera hematoencefálica, lo que permite actuar directamente en el sistema nervioso central.
¿Qué cambia con esta nueva terapia?
Especialistas consideran que el tratamiento puede:
- Frenar el avance del daño neurológico
- Evitar síntomas similares a la demencia infantil
- Mejorar el pronóstico médico cuando se aplica de forma temprana
No obstante, se aclara que:
- No revierte el daño ya existente
- Su eficacia depende del diagnóstico oportuno
¿Por qué es clave el diagnóstico temprano?
El diagnóstico temprano es determinante para aprovechar los beneficios del tratamiento.
En Estados Unidos, algunos estados ya incluyen el síndrome de Hunter en el tamizaje neonatal, lo que permite:
- Detectar la enfermedad desde el nacimiento
- Iniciar tratamiento antes de que aparezca el daño cerebral
Esto abre la posibilidad de evitar el deterioro intelectual en nuevos pacientes.
¿Qué impacto tiene en las familias?
El avance representa una nueva perspectiva para familias que han enfrentado la progresión de la enfermedad durante años.
Casos documentados muestran:
- Pérdida gradual de habilidades en los menores
- Limitaciones en la comunicación y movilidad
- Falta de tratamientos efectivos durante décadas
La aprobación del medicamento introduce una alternativa terapéutica que puede modificar el curso de la enfermedad en etapas tempranas.
¿Cuál es el costo y disponibilidad del tratamiento?
La empresa Denali Therapeutics estableció un precio de 5,200 dólares por vial de 150 miligramos.
La compañía informó que mantiene conversaciones con aseguradoras para:
- Facilitar el acceso al tratamiento
- Garantizar la cobertura médica para pacientes
Actualmente, el medicamento está autorizado para niños, con planes de ampliar su uso a adolescentes y adultos jóvenes.
¿Qué implicaciones tiene este avance médico?
La aprobación de esta terapia abre nuevas posibilidades en el tratamiento de enfermedades raras:
- Desarrollo de medicamentos que actúan en el cerebro
- Aplicación de tecnologías similares en otras enfermedades neurodegenerativas
- Cambios en los procesos regulatorios para terapias innovadoras
Sigue nuestro canal de WhatsApp
Recibe las noticias más importantes del día. Da click aquí
Te recomendamos
Un hombre de 82 años es estudiado por la ciencia porque tiene el cuerpo de un joven sano de 30: ¿Cómo influyen la genética, el entrenamiento constante y la alimentación en su condición física?
Científicos estudian si el veneno de abeja puede eliminar células de cáncer de mama al perforar su membrana y frenar su crecimiento, tras observar efectos en pruebas de laboratorio
Médico de Trump asegura que el sarpullido en su cuello en su cuello es por un tratamiento preventivo y descarta afectaciones a su salud general
“Me levantaron la cejita”: Galilea Montijo explica el tratamiento estético que se realizó para corregir una imperfección; pide frenar ataques que cuestionan su imagen
Un sitio de 
Grupo Healy © Copyright Impresora y Editorial S.A. de C.V. Todos los derechos reservados