Descubren nueva vía para tratar enfermedades genéticas al nacer

Un grupo internacional de científicos ha descubierto una breve pero valiosa ventana de tiempo justo después del nacimiento durante la cual las células madre sanguíneas que circulan por el cuerpo pueden modificarse genéticamente sin necesidad de extraerlas del organismo. Esta innovadora técnica de terapia génica in vivo abre nuevas posibilidades para tratar enfermedades hereditarias de la sangre sin requerir trasplantes ni quimioterapia.

El estudio, publicado en Nature, fue liderado por el Instituto San Raffaele-Telethon de Terapia Génica (SR-Tiget) en Milán, en colaboración con investigadores del CIEMAT en Madrid, entre ellos Paula Río y Juan Bueren. El SR-Tiget es reconocido por su experiencia en vectores lentivirales, una herramienta clave en la terapia génica.

Tradicionalmente, este tipo de tratamiento requiere la extracción de células madre del paciente, su modificación genética en el laboratorio, y luego su reintroducción, un procedimiento complejo y costoso. Sin embargo, el nuevo enfoque prescinde de todo eso: consiste en inyectar los vectores lentivirales directamente en el torrente sanguíneo del recién nacido.

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Los experimentos realizados en ratones demostraron que durante las dos primeras semanas de vida, el número de células madre hematopoyéticas en circulación es mucho mayor que en etapas posteriores. En ese lapso, cuando las células migran del hígado fetal hacia la médula ósea, es posible alcanzarlas con los vectores y modificarlas genéticamente con eficacia.

“Detectamos que este momento de tránsito facilita el acceso a las células madre desde la sangre. Es una oportunidad única para modificarlas sin tener que sacarlas del cuerpo”, explicó Michela Milani, primera autora del estudio.

El método fue probado en modelos animales de tres enfermedades genéticas graves: ADA-SCID (una inmunodeficiencia severa), osteopetrosis autosómica recesiva (trastorno óseo) y anemia de Fanconi (una alteración de la médula ósea que impide la correcta reparación del ADN). En todos los casos, la terapia in vivo mejoró significativamente la supervivencia y el funcionamiento del sistema sanguíneo.

En el caso concreto de la anemia de Fanconi, las células madre corregidas genéticamente lograron repoblar el sistema hematopoyético, superando a las células defectuosas, como ya se ha observado en estudios clínicos en humanos con terapia génica convencional.

Para ampliar la duración de esta ventana terapéutica, el equipo utilizó fármacos ya aprobados como G-CSF y Plerixafor, que estimulan la movilización de células madre desde la médula ósea hacia la sangre, incrementando así las posibilidades de éxito en ratones más desarrollados.

Además, se perfeccionaron los vectores lentivirales utilizados, mejorando su estabilidad y capacidad de penetración celular.

Finalmente, el equipo detectó células madre circulantes también en la sangre de bebés humanos durante los primeros meses de vida, lo que sugiere que esta estrategia podría aplicarse clínicamente. Aunque la eficiencia de la terapia aún no iguala a la de los tratamientos ex vivo, los investigadores consideran que podría ser suficiente para tratar ciertas patologías, como inmunodeficiencias severas o la propia anemia de Fanconi, indica EFE.

“Queremos entender por qué estas células en recién nacidos son más receptivas a la transferencia genética, y si esa condición puede reproducirse en pacientes de mayor edad”, concluyó Luigi Naldini, director del SR-Tiget.

Puntos clave

• Científicos identifican una ventana postnatal temprana en la que las células madre sanguíneas pueden modificarse directamente en el cuerpo.
• La terapia génica in vivo mostró resultados positivos en modelos animales de tres enfermedades genéticas graves.
• Se utilizaron fármacos para ampliar la ventana terapéutica y mejorar la eficacia del tratamiento.
• Se detectó una población similar de células madre circulantes en recién nacidos humanos, lo que abre la puerta a aplicaciones clínicas.