Científicos del Reino Unido logran remisiones prolongadas en pacientes con leucemia T gracias a la nueva terapia genética y que ha permitido eliminar un cáncer considerado casi incurable

Un equipo de científicos del Reino Unido desarrolló un nuevo tratamiento para combatir la leucemia linfoblástica aguda de células T, un tipo de cáncer sanguíneo raro y agresivo, según un estudio publicado este lunes en ‘New England Journal of Medicine’.

Expertos del University College London (UCL) y del Great Ormond Street Hospital (GOSH) aplicaron una terapia genética denominada BE-CAR7, que modifica la base de células inmunitarias para lograr remisiones más largas y, en algunos casos, la desaparición de la enfermedad, de acuerdo con EFE.

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Un avance basado en CRISPR y CAR-T

Los autores explican que se trata de una versión avanzada de la tecnología CRISPR y de la terapia CAR-T, aplicada por primera vez en el mundo en 2022 a una niña de 13 años, Alyssa Tapley.

Desde entonces, ocho menores y dos adultos han recibido este tratamiento en el Great Ormond Street Hospital y en el King’s College Hospital (KCH), ambos en Londres.

Los resultados clínicos muestran que 82% de los pacientes logró remisiones muy profundas, lo que permitió que posteriormente fueran sometidos a trasplantes de células madre sin presencia del cáncer.

Además, la terapia BE-CAR7 consiguió que 64% de los pacientes con leucemia T lleven tres años sin tratamiento y libres de enfermedad.

“Hemos visto respuestas impresionantes en la eliminación de una leucemia que parecía incurable; se trata de un enfoque muy poderoso”, señaló Deborah Yallop, hematóloga del KCH.

Cómo funciona la BE-CAR7

Los científicos crearon las células T BE-CAR7 mediante edición de bases, un procedimiento genético que no corta el ADN, lo que reduce el riesgo de daño cromosómico.

En lugar de cortar, utilizan reacciones químicas muy precisas con sistemas guiados por CRISPR para cambiar letras individuales del ADN y modificar las células T.

Estas modificaciones permitieron crear células CAR-T “universales”, es decir, células provenientes de un donante no compatible que pueden almacenarse y utilizarse para detectar y combatir la leucemia de células T en cualquier paciente.

“Cuando se administran células CAR-T con bases editadas al paciente, éstas localizan y destruyen rápidamente todas las células T del organismo, incluidas las leucémicas. Si la leucemia se erradica en cuatro semanas, el sistema inmunitario del paciente se reconstruye durante varios meses tras un trasplante de médula ósea”, explicaron los expertos.

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Un tratamiento con potencial global

“Anteriormente, habíamos logrado resultados prometedores utilizando la edición precisa del genoma en niños con cáncer de sangre agresivo y este estudio con un número mayor de pacientes confirma el impacto de este tipo de tratamiento”, señaló Waseem Qasim, líder de la investigación.

Qasim reiteró que las células CAR-T universales o “listas para usar” con bases editadas “pueden buscar y destruir casos muy resistentes” de leucemia linfoblástica aguda de células T.

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