Investiga FDA muerte de niño que recibió terapia para tratar la distrofia muscular de Duchenne
La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad genética rara, caracterizada por una debilidad muscular progresiva.
ESTADOS UNIDOS.- La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) investiga la muerte de un niño de 8 años que recibió Elevidys, una terapia génica desarrollada por Sarepta Therapeutics para tratar la distrofia muscular de Duchenne.
El fallecimiento ocurrió el pasado 7 de junio de 2025, según informó la agencia reguladora, que además solicitó y obtuvo la suspensión voluntaria de la distribución del producto mientras se esclarecen los hechos y se examinan posibles problemas de seguridad relacionados con el fármaco.
Una terapia de una sola dosis
En una publicación el pasado 25 de julio de la página de la FDA, explican que Elevidys es una terapia génica basada en un vector viral adenoasociado que utiliza la tecnología de la plataforma AAVrh74, propiedad de Sarepta Therapeutics, Inc.
El tratamiento está diseñado para administrarse en una sola dosis intravenosa y tiene como objetivo corregir el defecto genético que causa la distrofia muscular de Duchenne.
La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad genética rara, caracterizada por una debilidad muscular progresiva.
Se produce por la mutación de un gen que impide la producción normal de distrofina, una proteína esencial para el funcionamiento de los músculos.
Medidas preventivas en curso
En respuesta al incidente, la FDA tomó medidas inmediatas para asegurar la protección de otros pacientes.
“La FDA ha solicitado y recibido la suspensión voluntaria de la distribución del producto mientras investiga los problemas de seguridad”, indicó la agencia en un comunicado.
Hasta el momento, no se ha revelado información adicional sobre la causa exacta de la muerte del menor ni si existían factores de riesgo previos.
Sarepta Therapeutics, por su parte, ha manifestado su cooperación con las autoridades y aseguró que se encuentra analizando el caso de manera exhaustiva.
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Preocupación sobre terapias génicas
Este caso ha reavivado el debate sobre la seguridad de las terapias génicas, especialmente aquellas dirigidas a enfermedades pediátricas.
Se espera que en los próximos días la FDA y la compañía desarrolladora proporcionen más información sobre los hallazgos preliminares y los pasos a seguir respecto a la seguridad del producto y su posible retorno al mercado.
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