FDA aprueba los primeros tratamiento de tecnología de edición genética de EU

La FDA de Estados Unidos comunicó hoy la probación de dos tratamientos destinados a combatir a la anemia de células falciformes (SCD). Uno de ellos marca un hito al convertirse en el primer tratamiento disponible comercialmente en el país basado en tecnología de edición genética.

Según el anuncio oficial, Casgevy y Lyfgenia han recibido la aprobación para contrarrestar los efectos de este trastorno genético, el cual ocasiona que los glóbulos rojos se tornen rígidos y adquieran una forma de medialuna en lugar de su forma natural de disco.

Casgevy es particularmente significativo, ya que representa el primer tratamiento respaldado por la FDA que emplea una novedosa tecnología de edición del genoma. La agencia ha destacado este avance como un hito innovador en el ámbito de la terapia génica.

La anemia de células falciformes es un grupo de trastornos sanguíneos hereditarios que afectan a aproximadamente 100 mil personas en Estados Unidos. Es más común entre los afroamericanos y, aunque es menos prevalente, también afecta a los hispanoamericanos.

El principal problema de la anemia falciforme es una mutación en la hemoglobina, una proteína que se encuentra en los glóbulos rojos y que suministra oxígeno a los tejidos del cuerpo.

El tratamiento se elabora a partir de células madre del paciente

Los glóbulos rojos falciformes restringen el flujo en los vasos sanguíneos y limitan el suministro de oxígeno a los tejidos del cuerpo, lo que provoca dolor intenso y daño a los órganos, que puede causar discapacidades potencialmente mortales o muerte prematura.

Los dos tratamientos aprobados se elaboran a partir de las células madre sanguíneas del propio paciente, que se modifican y reimplantan.

Casgevy es la primera terapia validada por la FDA que utiliza CRISPR/Cas9, un tipo de tecnología de edición del genoma que puede utilizarse para cortar ADN en áreas específicas, lo que permite editar (eliminar, agregar o reemplazar) con precisión el ADN.

La seguridad y eficacia de Casgevy se evaluó en un ensayo con 44 pacientes que tenían antecedentes graves y el resultado primario de eficacia fue la ausencia de episodios graves durante al menos 12 meses consecutivos durante el período de seguimiento de 24 meses.

En opinión de Nicole Verdun, directora de la Oficina de Productos Terapéuticos del Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos de la FDA, la terapia génica "promete ofrecer tratamientos más específicos y eficaces, especialmente para personas con enfermedades raras donde las opciones de tratamiento actuales son limitadas".