Editar tus genes podría reducir el colesterol alto, según nuevos ensayos clínicos

CIUDAD DE MÉXICO.- Un pequeño grupo de personas con colesterol alto, que no había logrado disminuirlo con medicamentos convencionales, mostró mejorías notables tras recibir un único tratamiento de edición genética. El ensayo fue financiado por la empresa CRISPR Therapeutics y se encuentra en una fase inicial, con solo 15 participantes.

La tecnología utilizada se basa en CRISPR, un método de edición genética que recibió el Premio Nobel de Química en 2020. Durante los últimos años, esta técnica ha despertado el interés por desarrollar tratamientos “de una sola vez”, es decir, terapias que actúan directamente sobre los genes para modificar procesos que causan enfermedades. Hasta ahora, gran parte de los esfuerzos se habían destinado a enfermedades genéticas poco comunes, pero los investigadores ven una posible aplicación en padecimientos frecuentes, como aquellos relacionados con el corazón.

Los resultados fueron presentados en una sesión de “ensayos innovadores” en la Asociación Americana del Corazón en Nueva Orleans y se publicarán en el New England Journal of Medicine. Sin embargo, el contexto de la investigación es delicado. La muerte de un participante en otro ensayo de edición genética llevó a que algunos estudios se suspendieran temporalmente, lo que subraya la necesidad de avanzar con cautela.

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Cómo funciona el tratamiento y qué dicen los especialistas

El estudio de CRISPR Therapeutics se centró en desactivar un gen llamado ANGPTL3, ubicado en las células del hígado y relacionado con el metabolismo del colesterol. La terapia utiliza nanopartículas lipídicas, pequeñas burbujas de grasa que transportan el material necesario para que se formen “tijeras moleculares” capaces de cortar el gen y reducir la producción de ciertas grasas en la sangre.

Con la dosis más alta probada, los participantes registraron reducciones de alrededor de la mitad en sus niveles de colesterol LDL y triglicéridos. Estas sustancias, cuando se encuentran en niveles elevados, pueden favorecer la acumulación de placa en las arterias y aumentar el riesgo de infartos y accidentes cerebrovasculares. La terapia funcionó como complemento y no sustituyó los medicamentos que los pacientes ya tomaban.

Aunque no se reportaron efectos secundarios graves en este grupo, especialistas externos recomiendan interpretar los resultados con calma debido al número reducido de participantes. “Hay muchos motivos para el entusiasmo, pero obviamente todo esto es muy pronto”, señaló Pradeep Natarajan, director de cardiología preventiva del Hospital General de Massachusetts. Coincidió en que la seguridad debe ser la prioridad en cualquier avance relacionado con edición genética.

Futuro del tratamiento y dudas pendientes

Los cardiólogos ven un potencial importante en la posibilidad de un tratamiento único que reduzca permanentemente el riesgo cardiovascular, sobre todo porque muchas personas interrumpen o abandonan los medicamentos con el tiempo. Sin embargo, aún queda camino por recorrer antes de considerar este procedimiento como parte de la práctica clínica general.

El siguiente paso será ampliar el ensayo a una población mayor. Steven Nissen, cardiólogo que lidera el estudio, señaló: “Estamos ante un mundo nuevo y valiente… eso es exactamente lo que estamos haciendo ahora”. Se estima que un ensayo de fase III, en el que se evalúa la eficacia a gran escala, podría iniciar en aproximadamente un año.

A medida que se expande la investigación, también avanza la conversación sobre riesgos. Otros ensayos similares han sido detenidos debido a posibles daños hepáticos. Algunos científicos advierten que, en ciertos casos, la edición del gen podría generar proteínas alteradas capaces de provocar reacciones inmunitarias. “Mi recomendación sería ir paso a paso”, dijo Fyodor Urnov, especialista en genómica de la Universidad de California en Berkeley.

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La visión a largo plazo es que una persona sana pueda recibir un tratamiento único para reducir su riesgo de infarto en el futuro. “¿Estaré vivo para verlo? No lo sé. Espero que sí”, expresó el cardiólogo Kiran Musunuru. Por ahora, el enfoque se mantiene en avanzar con estudios controlados, vigilancia estricta y una evaluación responsable de beneficios y riesgos.