Niño sordo de 11 años oye por primera vez gracias a innovador tratamiento genético en EU

ESTADOS UNIDOS.- Aissam Dam, un niño de 11 años que nació sordo debido a una rara anomalía genética, ha recuperado la audición gracias a un tratamiento experimental llevado a cabo en el Hospital Infantil de Filadelfia (CHOP). Este avance representa una esperanza para pacientes de todo el mundo que enfrentan pérdida de audición debido a mutaciones genéticas.

Aissam, residente en Barcelona y de origen marroquí, padecía una condición poco común que afecta a aproximadamente 200,000 personas globalmente. La causa de su sordera era un gen defectuoso que impedía la producción de otoferlina, una proteína esencial para la conversión de vibraciones sonoras en señales químicas enviadas al cerebro.

El proceso de recuperación auditiva de Aissam comenzó en octubre de 2023 cuando se convirtió en la primera persona en recibir terapia génica para la sordera congénita en Estados Unidos. Durante una intervención quirúrgica, se levantó parcialmente su tímpano, y se le inyectó un virus inofensivo que transporta copias funcionales del gen de la otoferlina. Este enfoque innovador permitió que las células del oído de Aissam empezaran a producir la proteína necesaria, restaurando así su función auditiva.

Aunque el tratamiento fue exitoso y la audición de Aissam ha mejorado significativamente, existe la posibilidad de que no aprenda a hablar, ya que la ventana del cerebro para adquirir esta habilidad se cierra alrededor de los cinco años de edad. Sin embargo, este logro pionero abre la puerta a futuros tratamientos para otras mutaciones genéticas causantes de la pérdida de audición infantil.

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El ensayo clínico, financiado por Eli Lilly and Company y su filial Akouos, ha sido respaldado por la Administración de Alimentos y Medicamentos estadounidense (FDA), que autorizó la investigación con el objetivo de explorar tratamientos para más de 150 genes que causan pérdida de audición en niños. Los investigadores planean expandir el estudio a seis centros en Estados Unidos, marcando así un paso significativo hacia el avance en la terapia génica para la pérdida de audición infantil a nivel mundial. Este logro representa el resultado de más de 20 años de trabajo y dedicación por parte de médicos y científicos en el campo de la pérdida de audición.